Il trattamento del Mieloma Multiplo ha fatto negli ultimi anni enormi progressi, grazie all’introduzione di una serie di nuovi farmaci che si sono aggiunti come opzione terapeutica ai classici trattamenti chemioterapici e hanno permesso di migliorare significativamente la risposta clinica alla terapia e la sopravvivenza dei pazienti.
Tradizionalmente, la strategia terapeutica del MM viene basata sull’età, definendo i pazienti di età inferiore ai 65 anni come “giovani” e quindi candidabili al trapianto di cellule staminali autologhe, mentre i pazienti di età > 65 anni vengono definiti “anziani” e trattati con varie combinazioni di farmaci. Accanto all’età anagrafica, tuttavia, anche le caratteristiche cliniche del paziente, definite “età biologica”, come ad esempio la presenza di comorbidità e il suo stato psico-fisico, devono essere prese in considerazione nella scelta della strategia terapeutica ottimale.
La terapia iniziale dei pazienti candidabili al trapianto autologo (terapia di induzione) viene oggi effettuata con varie combinazioni di steroidi, chemioterapici e “nuovi farmaci”, i quali includono in particolare gli inibitori del proteasoma e i farmaci immunomodulatori. Questa fase del trattamento ha lo scopo di ridurre la massa neoplastica, e viene seguita dall’esecuzione di un trapianto autologo di cellule staminali, una procedura basata sul prelievo delle cellule staminali ematopoietiche (dal sangue periferico o dal midollo osseo), seguita da una chemioterapia a dosi molto alte, in grado di eliminare tutte le cellule tumorali presenti nell’organismo, ma anche le cellule normali del midollo osseo, che vengono ripristinate con l’infusione delle cellule staminali precedentemente raccolte. Allo scopo di prolungare la risposta ottenuta, il trapianto può essere seguito da un trattamento di consolidamento, in cui vengono impiegate varie combinazioni di nuovi farmaci.
Nei pazienti più anziani, in cui l’esecuzione di un trapianto autologo non è consigliata, vengono invece utilizzati i nuovi farmaci in combinazione fra loro e con la chemioterapia standard ed i cortisonici. Anche in questa categoria di pazienti, l’aggiunta dei nuovi farmaci ha dimostrato di poter aumentare significativamente l’efficacia del trattamento e la durata della sopravvivenza.
Tutti i nuovi agenti utilizzati per la terapia del MM sono attivi nella fase di recidiva della malattia dopo il trattamento iniziale e vengono quindi utilizzati in questi pazienti, in associazione alla chemioterapia. Sebbene infatti sia oggi possibile ottenere molteplici remissioni della malattia, questa tende comunque a ripresentarsi. La scelta della terapia alla recidiva viene fatta sulla base del tipo di trattamento precedentemente adottato e delle caratteristiche cliniche del paziente. In casi particolari, e in pazienti giovani, si può ricorrere anche al trapianto allogenico di cellule staminali, utilizzando un donatore compatibile.